亚搏手机版官方登录面对基因治疗的挫折,,它仍然"胜任"吗?

亚搏手机版官方登录因为治疗可以”纠正”导致这种疾病的突变基因,从而给先天性遗传病患者带来治愈的希望。但最近,美国一家生物技术公司进行的一项基因治疗临床试验中,有两名儿童死亡。经过几十年的曲折,基因治疗

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因为治疗可以”纠正”导致这种疾病的突变基因,从而给先天性遗传病患者带来治愈的希望。但最近,美国一家生物技术公司进行的一项基因治疗临床试验中,有两名儿童死亡。

经过几十年的曲折,基因治疗为人类主要疾病的治疗带来了新的希望,尤其是许多基因缺陷。然而,基因治疗最近受到挫折。

参与AT 132基因治疗的17名神经肌肉罕见儿童中,有2名在接受高剂量基因治疗后死亡,据美国生物技术公司AudentesTreeutics发布的一封信称。

这项基因治疗的关键研究始于2017年,目的是治疗X染色体相关的肌微管肌病,这是一种由单一基因突变引起的致命性疾病。该治疗计划将于今年提交,预计将在今年年底得到食品和药物管理局(Food And Medicine Administration)的批准,但该计划现在搁置了。

20年前,当儿童在接受基因治疗时死亡时,基因治疗与这一疗法有何不同?经过几十年的发展,基因治疗有了哪些改进,还面临了哪些其他问题?在这方面,科技日报记者采访了相关专家。

什么是弥补不了的”,”正确”突变基因

在人体中,有一种叫做”MTM 1″的基因,它通过表达一种叫做肌球蛋白的蛋白来促进肌肉细胞的发育和维持。X染色体连锁的肌微管肌病是由”MTM 1″基因的突变引起的。

X染色体连锁肌微管肌病主要影响骨骼肌,症状为肌无力和肌张力障碍。肌肉损伤可损害患者的坐位、站立和行走能力,甚至导致进食和呼吸困难,还可能导致眼肌麻痹、面部肌肉无力和肌肉反射消失。

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